Un essai de phase 1 ou parfois « first in man » avait jusque là pour objectif de trouver la dose maximale tolérable afin d’aller vite en phase 2 pour chercher cette fois dans quelle tumeur la drogue pourrait être efficace. La survie dans les essais de phase 1, dans lesquels les malades mettent souvent trop d’espoirs, était de l’ordre de 5% à 5 ans.

Les choses changent. La toxicité n’est plus l’enjeu majeur et parfois, dans les nouveaux traitements, il n’y a pas de toxicité ou des toxicités tardives qui apparaissent plusieurs mois après l’injection.

Les traitements ciblés, les anticorps bispécifiques, l’immunothérapie peuvent être efficaces dans le « first in man ».

Les malades cette fois ont raison de mettre beaucoup d’espoir dans ces traitements.